搜狐药知道 | 中国首个腱鞘巨细胞瘤口服新药在阿里健康全网首发
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出品 | 搜狐健康
作者 | 吴施楠
编辑 | 袁月
4月29日，国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的1类创新药盐酸匹米替尼胶囊在阿里健康全网首发。该药由默克与和誉医药合作开发，是中国首个自主研发的TGCT系统性治疗药物，适用于手术切除可能导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者。每日一次口服用药，为长期依赖反复手术的TGCT患者提供了一种全新的系统性治疗选择。
TGCT已被纳入国家《第二批罕见病目录》，患者以20至50岁青壮年为主，女性多于男性。这是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑囊，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限。由于早期症状与滑膜炎、骨关节炎极为相似，近半数患者可能曾被误诊。
此前，针对TGCT的治疗方式有限，临床上通常采取手术治疗。由于肿瘤呈浸润性生长，像树根一样扎进关节滑膜和周围软组织，手术很难彻底清除所有病灶。很多患者陷入“手术—复发—再手术”的恶性循环，关节软骨被反复破坏，最终可能丧失关节功能，甚至需要关节置换或截肢。患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择，以重回父母、伴侣、照护者等角色，不再担心疾病何时会再次掌控自己的人生。
盐酸匹米替尼胶囊的获批与首发，标志着TGCT治疗从“无药可用”迈入“每日一片”的靶向时代。该药是默克首款率先在中国申报、获批的创新药物，也是首个源自中国、进而惠及全球的外部创新成果。从递交到获批仅用时约6.5个月。
全球Ⅲ期MANEUVER的研究结果显示，在针对TGCT的系统性治疗中，盐酸匹米替尼胶囊展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR），并伴随临床结局的显著改善，上述结果已在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布。此外，2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的长期随访数据显示，在中位随访时间14.3个月时，依据RECIST v1.1标准评估，自研究起始即接受盐酸匹米替尼胶囊治疗患者的ORR持续提升至76.2%。
此次在阿里健康首发，凸显了平台作为“新特药首发阵地”的桥梁与快车道作用，罕见病群体长期面临“诊断难、治疗难、用药贵”的困境。以TGCT为代表的患者，还遭遇信息孤岛、医疗资源不均、心理支持缺失、患者主体性未被激活等独特挑战。阿里健康公益联合默克、蔻德罕见病中心推出针对TGCT患者的公益支持项目，围绕患者构建线上+线下全程服务，用故事发声、用科普破局、用交流打破壁垒、用赋能培养患者领袖。