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作者 | 吴施楠

编辑 | 袁月

12月11日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新一代TRK抑制剂佐来曲替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。这标志着中国首款自主研发的新一代TRK抑制剂获批上市。

在针对NTRK融合阳性的实体瘤患者的关键注册临床试验中，佐来曲替尼作为不限瘤种的广谱抗癌药展示了卓越的有效性和安全性。注册临床研究结果显示总缓解率（ORR）达89.1%，疾病控制率（DCR）为96.4%，24个月无进展生存（PFS）率为77.4%，24个月总生存（OS）率为90.8%。

NTRK融合基因存在于各种类型的肿瘤，目前已在超过26种实体瘤中发现了NTRK融合基因。中国每年新发的携带NTRK融合基因的肿瘤人群预估6500例， 这些患者生存期短、疾病进展快、致残率高，而由于目前金标准检测方法——下一代测序（NGS）的普及率较低，导致诊断延迟，因此仍存在未被满足的临床需求。广谱抗癌药佐来曲替尼的出现，为患者带来了新的治疗选择。

中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授表示，NTRK融合阳性肿瘤往往进展迅速、治疗选择有限。佐来曲替尼展现了卓越疗效，特别在青少年患者中的总缓解率（ORR）达到了100%。从临床来看，佐来曲替尼的起效速度显著快于传统化疗，很多患者在一到两个疗程内就可观察到肿瘤明显缩小，为危重患者争取了宝贵的治疗时间窗口。此外，佐来曲替尼有效反应持续时间很长，我们临床观察到的最长反应已经超过36个月，这为实体瘤患者带来更长生存的希望。

“我们中心入组的多为肉瘤患者，佐来曲替尼在软组织肉瘤患者中的总缓解率（ORR）为89.5%，展现了优异的疗效，同时因选择性高显著降低了脱靶毒性，具有良好的安全性，使患者能够长期用药而不影响生活质量。对于需要长期治疗的实体瘤患者，佐来曲替尼的疗效和安全性优势能让他们活得更久、活得更好。”复旦大学附属肿瘤医院罗志国教授援引数据谈到。

河南省肿瘤医院王启鸣教授强调：“佐来曲替尼在NTRK融合阳性肺癌患者中的有效性同样出色，总缓解率（ORR）为88.9%，为肺癌患者带来了更多希望。同时，佐来曲替尼还展现了卓越的透脑活性，颅内客观缓解率（IC-ORR）达到100%，12个月颅内持续缓解率（IC-DOR）为100%，实现了对脑部病灶的强力控制。从分子机制看，佐来曲替尼的特殊结构使其能够穿透血脑屏障，在脑脊液中维持有效治疗浓度，为脑转移肿瘤患者带来了新的治疗选择。"

上海交通大学附属第六人民医院陈立波教授表示：“佐来曲替尼入组的甲状腺癌患者总缓解率（ORR）为100%，我们中心入组的患者已连续治疗两年并持续缓解，这展现出佐来曲替尼比第一代TRK抑制剂更好的疗效。此外，作为新一代TRK抑制剂，佐来曲替尼也为耐药患者带来了新的希望。凭借卓越的疗效和良好的耐受性，佐来曲替尼可为NTRK融合阳性实体瘤患者带来长期持续的深度缓解。”

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：“佐来曲替尼是诺诚健华第三款获批上市的创新药，也是我们在实体瘤领域第一款获批上市的创新药。作为不限瘤种的广谱抗癌药，佐来曲替尼对NTRK融合阳性的实体瘤患者具有重要的临床意义。特别感谢参与此次临床试验的医生、患者、合作伙伴和员工的支持，也感谢监管机构专业高效的审批，让更多实体瘤患者能够更早接受到更好的治疗。我们相信，佐来曲替尼作为国内第一个自主研发获批上市的TRK抑制剂，将为中国实体瘤患者带来新的希望。”

据悉，佐来曲替尼已被中国国家药品监督管理局纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”。诺诚健华预计不久将递交佐来曲替尼治疗儿童患者（2岁至12岁）的NDA上市申请。