近年来，国家医保局采取一系列措施，切实提升罕见病患者的医疗保障水平。据统计，目前已有 80多种罕见病药被纳入医保。罕见病患者的用药保障，关键是要解决如下三个问题： 一是有药治；二是用得起；三是买得到。

一

关于解决“有药治”的问题

如果一种罕见病到目前为止尚无药可治，也就根本谈不上需要保障用药的问题。由此可见，罕见病用药保障的基础和前提首先是必须要有药可治。

为保证罕见病患者能够有药可治，国家对罕见病药物研发以及国外已上市的罕见病药进口都给予了政策支持。比如：将具有明显临床价值的罕见病药和改良型新药纳入到优先审评审批范围；对于境外已上市的罕见病药，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请；对一些罕见病用药纳入增值税减免范围，等等。通过一系列政策支持，我国罕见病药的上市速度明显加快，一定程度上缓解了我国罕见病患者无药可治的问题。

但由于罕见病药存在用药对象特定、市场规模小、收益不确定等问题，也就需要得到更多的政策支持。笔者认为，除了继续既有的支持政策外，可以考虑新增如下支持政策：

一是加快颁布实施罕见病新药专利保护和数据保护制度。虽然说，2022年5月，国家药监局在《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中规定，对批准上市的罕见病新药，给予不超过7年的市场独占期，但截止目前尚未正式颁布，建议在对“新药”给出明确界定的基础上，抓紧走完最后的法律程序，尽早颁布实施。

二是对境外进口、但缺乏人种差异数据的罕见病药，在保证科学的基础上，适当减少临床试验受试者数量，在进行少量样本的临床试验后，加速批准上市。

三是减免罕见病药销售收入所得税。目前，国家已对罕见病药实行增值税按3%征收、研发费用抵免所得税等政策优惠。建议在此基础上，进一步研究制定对罕见病药的销售收入实行减免企业所得税等优惠政策。

二

关于解决“用得起”的问题

罕见病药要让患者“用得起”， 一是罕见病药的价格要合理； 二是要有一个费用分担机制。

关于费用分担问题。按照我国目前的政策设计，医疗费用的主要付费方包括：医保、患者、商保、慈善捐赠等，各支付方通过叠加付费的方式进行费用分担。目前，存在的主要问题，一是“政府主导并负责管理的基本保障‘一枝独大’，而市场主体和社会力量承担的补充保障发育不够”，群众对基本医保的期望值过高，导致基本医保的负载过大，而包括商保在内的其他非基本医保在满足人民群众日益增长的多样化、个性化医疗保障服务需求方面，以及化解重特大疾病患者的高额医疗费用风险方面，所发挥的作用相对有限，既未能很好地满足部分患者的高端医疗服务需求，也没有彻底解决部分患有诸如特殊罕见病等重疾患者的高额医疗费用负担问题；二是对于用药尚未纳入医保的罕见病患者来说，目前还没有一个有效的办法来分担其高昂的医疗费用，导致患者及其家庭面临着更多的因病致贫风险。

因此，必须在不断完善并充分发挥基本医保主体作用的基础上，着力培育并促进由市场主体和社会力量承担的、包括商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等在内的补充性医疗保障的发展。同时，作为一项应急式过渡性措施，建立罕见病专项保障基金，用于分担用药尚未纳入医保的罕见病患者的一部分医药费用，从而给予他们更多的治疗希望和信心。

三

关于解决“买得到”的问题

如果罕见病药“有药治”，也“用得起”，但就是“买不到”，那么对于罕见病患者来说，还是白瞎。为解决罕见病药能够“买得到”的问题，国家的一项重要举措就是对医保谈判药品实行“双通道”管理。但从目前的情况来看，存在的主要问题是，医院和药店对罕见病药的备药积极性普遍不高，特别是罕见病高价药。

对医院来说，在全面实行“药品零差率”政策后，药品已从医院的收益项变成了成本项，而高价罕见病药物，其单品所占用的资金量较大而使用率很低，无疑会影响医院配备高价罕见病药的意愿。再加上，国谈罕见病药不像集采药那样对医院存在采购量上的硬约束，从而进一步削弱了医院配备高价罕见病药的行为自觉。

对药店来说，国谈罕见病药经谈判进入医保以后，价格大幅下降，收益不断降低，而经营罕见病药的药店必备的高水准专业技术人员、专业化的冷链及仓储条件都需要相应的高成本支持。高成本和低收益的双重挑战，会挤压药店的利润空间，从而影响药店经营国谈罕见病药物的积极性。

因此，需要优化完善相关政策。大体来说：

一是对使用周期较长、疗程费用较高、使用频率较低的谈判药品，建立单独的药品保障机制，施行单独的医保支付政策。

二是对供应国谈罕见病药的定点零售药店给予政策激励，提高定点零售药店保障国谈罕见病药供应的积极性和主动性。

三是对一些用量较小但不可或缺的罕见病药物，可以考虑建立国家药品储备制度，确保在紧急情况下能够迅速调拨。

原标题：罕见病用药保障的三个关键问题

来源 | 海聊清谈

编辑 | 崔秀娟 高鹏飞