【专题】进展性肺纤维化患者迎来新疗法 那米司特再获批新适应证
进展性肺纤维化（PPF）被称为“不死的癌症”“会呼吸的痛”，是一种隐秘且凶险的疾病，它无声地侵蚀着患者的肺部，形成不可逆的瘢痕，令呼吸日渐艰难，最终走向衰竭。长期以来，患者深陷治疗选择匮乏与肺功能持续恶化的双重困境，确诊延迟、治疗中断更是常态。
12月10日，国家药品监督管理局正式批准那米司特用于治疗成人进展性肺纤维化，为无数患者及其家庭点燃了生命新希望。据悉，此次那米司特在中国获批用于治疗成人进展性肺纤维化，距离其在中国获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）仅过去7周。
公众对“会呼吸的痛”认知不足
人的健康肺像一块弹力十足的海绵，人体所需要的大量氧气就是通过它吸收入血。而当肺纤维化改变时，肺就像干硬的丝瓜筋，尽管它的中间也会有一些空间，但已经完全失去了弹性。肺泡结构变硬，肺泡扩张变得非常费力，气体交换就变得非常困难。
进展性肺纤维化影响全球约560万人，它不是一种特定的疾病，而是一种疾病表现，可能发生于患有类风湿性关节炎或系统性硬化症等基础疾病的人群中。环境暴露于石棉、二氧化硅或其他毒素也可能导致进展性肺纤维化。
然而令人遗憾的是，目前公众对该疾病的认知仍非常有限。患者常常延误或停止治疗，导致疾病持续进展，症状加重，生活质量下降。
期待惠及更多患者
北京协和医院呼吸与危重症医学科主任医师徐作军教授指出，进展性肺纤维化可能导致肺功能持续下降，严重威胁患者生命。目前治疗选择非常有限，急需延长这些患者的生存时间，提高生活质量。令人欣慰的是，那米司特在Ⅲ期临床试验中展现出令人鼓舞的结果，在显著延缓肺功能下降的同时，表现出良好的安全性和耐受性。这将有助于提高患者长期治疗的依从性，为患者带来新的希望。
那米司特由勃林格殷格翰自主研发，是一款口服、选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。勃林格殷格翰执行董事会主席兼人用药品业务负责人Shashank Deshpande表示，进展性肺纤维化患者将能够获得一种全新的治疗选择，以应对这种进展性且危及生命的疾病。我们正不懈努力，以使更多患者尽快受益于那米司特。
那米司特Ⅲ期临床试验结果显示，该药物能有效延缓进展性肺纤维化患者的肺功能下降。此外，那米司特还展现出良好的安全性和耐受性，停药率低。
成都紫贝壳公益服务中心创始人郑嫒表示，进展性肺纤维化患者在日常生活中面临巨大挑战，我们一直期盼突破现有治疗的局限。那米司特获批用于治疗进展性肺纤维化为患者带来了新希望。
文：甘贝贝
审核：李天舒