基因疗法试验暂停：儿童患者不幸去世引发关注
近日，加州生物技术公司Capsida Biotherapeutics宣布暂停其基因疗法试验，原因是首位参与者不幸去世。这一消息震惊了医学界和患者家庭，尤其是在该试验旨在治疗罕见的语法结合蛋白1（STXBP1）脑病的背景下。
该病症以异常的脑功能和反复发作的癫痫为特征，给患者带来了巨大的痛苦。Capsida的研究团队设计了一种腺相关病毒疗法，旨在通过静脉注射跨越血脑屏障，同时避免对肝脏和背根神经节的影响，试图实现这一领域的突破。
然而，试验自启动以来便遭遇了挑战。Capsida在其官网上发布的信中表示，他们意识到这一悲惨的消息将引发许多问题和不确定性，并强调正在紧急收集信息以寻找答案。
“我们自愿暂停CAP-002 SYNRGY研究，以确定患者去世的根本原因，”Capsida在声明中指出。他们还表示，已通知美国食品药品监督管理局，并将根据规定提供完整报告。完成这项工作后，Capsida将评估该项目的后续步骤。
Capsida的目标是开发一种安全性更高的基因疗法，避免其他基因疗法在静脉给药中可能出现的离靶效应和免疫反应。公司在前期毒理研究中认为CAP-002具有良好的耐受性。
Capsida通过筛选非人类灵长类动物中的候选物，识别出能够靶向所需组织和细胞的外壳，从而避免对不需要组织的影响。该公司还利用其定向进化平台，为STXBP1、帕金森病和弗里德里希共济失调的基因疗法识别出新型外壳。
尽管目前Capsida尚未分享更多信息，但其与多家知名企业的合作关系引发关注，包括AbbVie、CRISPR Therapeutics和礼来等。AbbVie在今年1月支付了4000万美元以推进与Capsida合作的中枢神经系统基因疗法。
这一事件再次提醒我们，在医疗创新的道路上，安全性始终是重中之重。对于患者和家庭而言，参与临床试验的风险与收益必须谨慎权衡。希望Capsida能尽快查明原因，给患者和家属一个交代。
注：本文内容仅供科普参考，不构成专业医疗建议，如有健康问题请咨询专业医生。