近日，国家药品监督管理局正式批准了诺和诺德公司研发生产的长效生长激素（LAGH）注射液诺泽优®（帕西生长激素）的上市申请。据悉，该注射液用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。

不容忽视的生长激素缺乏症

生长激素缺乏症是大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症（PGHD）儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253，以身材矮小为突出特征，可引发患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等，影响生活质量和寿命。

华中科技大学同济医学院附属同济医院内分泌科主任医师罗小平表示：“儿童罕见病相关创新药物的加速获批引进，是国家深化药品审评审批制度改革的生动实践，彰显了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的政策温度，是政策引导、科研攻关与临床需求深度融合的成果。期待未来，通过持续推动LAGH的临床应用，让每一位生长激素缺乏症（GHD）患儿都能及时获得精准诊断与有效治疗。”

创新机制，带来更优选择

据悉，诺泽优® 借助脂肪酸衍生化技术能够实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学效用，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长药物半衰期，使其能够实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。诺泽优®于2020年8月28日在美国被批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应证，成为全球首款获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。

国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢科主任医师巩纯秀介绍：“自1987年起，生长激素（GH）开始用于GH缺乏症（GHD）儿童的治疗，尽管每天使用GH能够使儿童具有很好的身高增长潜力，但儿童及其监护人发现坚持每日注射给药是一项很繁重的任务，这也导致了5%~82%的用药不依从率。生长激素从日制剂迎来创新机制的长效制剂，实现了‘以患者为中心’的治疗模式和理念的持续升级。”

逾7年试验，验证疗效与安全性

诺泽优®在治疗PGHD方面的疗效，已在全球3期临床试验REAL4研究中得到了验证。在中国人群REAL6研究中，110名未接受过治疗的患者被随机分配至周制剂（诺泽优®每周0.16毫克/公斤）组或日制剂（诺泽®每天0.034毫克/公斤）组，治疗52周。结果显示，诺泽优®组的平均身高增长速度为11.0厘米/年，两组平均年化身高增长速度（HV）相当。同时诺泽优®耐受性良好，其安全性特征与日制剂的已知安全性特征一致，注射部位反应发生率较低（2.7%），52周治疗期间未报告注射部位疼痛，与日制剂相比，诺泽优®治疗负担更低。

诺和诺德大中国区医药和质量部企业副总裁张克洲表示：

“诺和诺德开启生长激素研发的历史可以追溯到1966年。作为全新升级的生长激素周制剂，诺泽优®在降低注射频次的同时，也为患者带来了注射操作便捷、剂量精准可调、体积轻巧便携等更优治疗体验。未来，我们将继续推动生长激素相关创新药物的迭代升级，推动适应证拓展，更好地满足中国生长障碍患儿的治疗需求。”

诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示：

“诺泽优®已经于2025年初被博鳌未来医院作为临床急需药品引进。此次获批后，诺和诺德的创新药物将惠及国内更多生长激素缺乏症患儿，为孩子们的健康成长保驾护航。”

编辑：谢文博

审核：孙梦