在全球范围内,肺纤维化是一种令人担忧的慢性疾病,其特征是肺组织逐渐变硬,导致呼吸困难并可能危及生命。近期,一家名为PureTech的新兴公司在治疗肺纤维化方面取得了重大进展,他们推出了一款名为deupirfenidone的新药,该药物有望改变这一领域的治疗格局。
PureTech采用了一种创新的业务模式——“中心辐射型”,通过成立子公司Celea Therapeutics专注于开发这款药物。该公司表示,他们的使命是“彻底改变呼吸系统疾病的治疗”。
这一新药的开发由前Teva北美首席执行官Sven Dethlefs博士领导。Dethlefs在过去一年多的时间里一直致力于deupirfenidone的研发,他在声明中表示:“我相信deupirfenidone有可能成为治疗肺纤维化的真正转折点。我们的二期临床数据展示了卓越的疗效,并具有良好的安全性和耐受性——这正是现有疗法的两大关键限制。”
deupirfenidone是罗氏公司曾经的肺纤维化药物Esbriet的升级版。通过一种被称为“氘代”的化学工艺,氢原子被更重的氢同位素替换,从而改善药物的药代动力学性质,提升疗效和安全性。氘代药物在增加药物稳定性和降低副作用方面表现突出。PureTech的二期临床试验结果显示,deupirfenidone在26周内能够稳定肺功能的下降,同时保持良好的安全性。
目前,市场上仅有两款主要的肺纤维化药物,其中之一是Boehringer Ingelheim的Ofev,该公司正期待其后续药物nerandomilast的FDA审批结果。而PureTech计划在第三季度末与FDA会面,讨论deupirfenidone的二期试验结果和三期试验计划。
PureTech的成功不仅体现在其药物开发上,还在于其独特的商业策略——通过创建独立子公司来推进潜力药物的开发,吸引投资并逐步实现子公司的独立。这种模式使得PureTech自2018年以来不再需要筹集资金。
这种创新的研发和商业模式不仅为肺纤维化患者带来了希望,也为医疗行业提供了新的思路。在未来,这种模式可能会成为其他公司效仿的对象,推动更多创新药物的研发。
注:本文内容仅供科普参考,不构成专业医疗建议,如有健康问题请咨询专业医生。