陈先生自从年纪上来后,腿脚一直不太好,走路有时候都不太协调,看过几次骨科,也查不出啥。加上工作忙,也没继续重视。
后来一次体检,血液化验结果不太理想,没想到竟然确诊了急性淋巴细胞白血病。
“怎么会......我平时也没啥症状啊,是不是查错了?”陈先生一脸不可置信,然而经过一再检查确认,也只能无奈接受现实。
然而短短两个化疗疗程后,陈先生的健康情况急转直下,走路时间长一点都会喘,治疗的痛苦并没有带来好消息,病情依然没有好转。
本来陈先生都打算放弃治疗了,后来在医生的介绍下了解到当时在试验阶段的CD19 CAR-T疗法,因为刚好符合临床试验入组条件,抱着尝试的想法就开始了新的治疗方案。
陈先生回忆,治疗过程没有太多难受的地方,就是开始采集T细胞的过程比较麻烦,等半个月后就可以接受CAR-T细胞回输,后续身体没有太多不舒服的地方,等出院后再复查的时候,检查到他的白血病已经完全缓解,而且各项指标也在陆续好转,甚至比预期还要更快见效。
如今,陈先生已经回归正常生活,身体状况基本和常人无异,每次说起这件事他都感觉很庆幸,也很感激CAR-T疗法的帮助,也希望未来该疗法能帮到更多像他一样的患者。
一、天价“抗癌神药”,藏着什么秘密?
相信不少人应该都听说过包治百癌的“抗癌针”传闻,据说这个新出的“抗癌针”一针见效,癌症患者一针难求,甚至不少人相信打了这个针就可以不得癌症。那么所谓的“抗癌针”到底是怎么回事?真的可以治疗所有癌症吗?
其实所谓的抗癌针是一种新型抗癌手段,真名叫CAR-T疗法,目前针对部分血液肿瘤患者疗效明显,但并不是网传的根治癌症神药,更不能根治所有癌症。
可能很多人不了解什么是CAR-T疗法,从字面意思来说CAR也就是嵌合抗原受体,而T意为T淋巴细胞,作用原理也很简单,通过对患者自身提取的T淋巴细胞进行体外改造,赋予精准识别肿瘤细胞的工具后,再移植回患者体内,进行肿瘤细胞精准杀灭。
目前该疗法只可以作用于血液系统的恶性肿瘤,如淋巴瘤和骨髓瘤等,患者接受治疗后,40%~90%的人病情短期内可以得到一定缓解,超过40%以上的患者生存期5年以上,甚至部分患者最终实现治愈。
二、CAR-T治疗真的安全吗?
虽然CAR-T疗法在临床治疗中展现了一定优势,但作为新兴技术,它的存在也不是十全十美的,目前已知的副作用和毒性包括常见的细胞因子释放综合征引起的发热、低血压、呼吸困难等急性毒性反应,还有可能引起认知障碍和脑水肿等神经毒性反应;患者可能在治疗过程中出现血细胞减少、免疫功能下降增加了未知感染和低免疫球蛋白血症等风险。
但瑕不掩瑜,CAR-T疗法对比传统治疗在血B细胞急性淋巴细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血癌中战绩辉煌,长期生存率大大提升,只是面对实体肿瘤,还存在一定局限性,比如针对肺癌、乳腺癌等实体瘤靶点还定位的不是很精准,面对肿瘤造成的不利微环境以及物理屏障,CAR-T无法正常发挥作用。
而随着技术进步,CAR-T在治疗实体瘤方面也有突破,我国公示的CT041CLDN18.2 CAR-T细胞治疗就完成了首次突破,有望作用于晚期胃/食管胃结合部(G/GEJ)腺癌治疗,而且今年ASCO盛会上,北京大学肿瘤医院齐长松教授公布了公布了相关对照实验数据,证实该疗法可以有效延长晚期胃癌患者总生存期。
会上,国研新成果全新CEA CAR-T疗法C-13-X也首次公布了作用于晚期转移性非小细胞肺癌的临床数据,接受治疗的患者总缓解率接近50%。
另外我国一款针对GPC3肝细胞癌靶向CAR T细胞疗法CT011在临床试验中,也获得了新进展,根据发表在国际重磅肿瘤学期刊《Clin Cancer Res》上的相关试验数据显示,2名患者接受治疗后在长期随访中均实现无肿瘤状态,截至目前已经实现近10年无癌超长生存。
三、再次无缘医保,CAR-T疗法为何那么贵?
2024最新公布的91种新增医保药品目录中,CAR-T没有上榜,尽管CAR-T疗法已经展现了部分肿瘤治疗的特效性,但作为创新药物,市场售价大致在99.9万元/支~120万元/支,远超基本医保的支付阈值,也成为CAR-T难进医保目录的主要原因。
而CAR-T之所以这么贵,其实就因为它不是“批发药”,而是“私人订制”,为了避免宿主的免疫细胞和CAR-T细胞出现免疫排斥反应,所有输入的T淋巴细胞都需要经过个性化筛选、改造、扩增和质检才能用于人体,这个过程受患者免疫差异化影响,失败概率也非常高,加上该疗法本身成本也高,研发周期长,所以价格自然水涨船高。
为了把CAR-T疗法价格打下来,相关技术研发和产品等待成本怎么降低也成为目前研究领域重点发展方向,相信未来随着技术进步,这些问题也能迎刃而解。
参考资料:
[1]《天价“抗癌神药”藏着什么秘密》.健康报.2024-03-27.
[2]《CAR-T细胞疗法:癌症治疗的新希望,这些关键信息你必须知道!》 .南昌大学附属第一医院输血医学科.2025-02-10.
[3]《百万一针的癌症疗法,价格能打下来吗?》.科学大院.2024.12.25.
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