▍ 【97例数据】干细胞治疗膝骨关节炎：从疼痛缓解到功能改善，多次注射效果更好

膝骨关节炎（KOA）是全球范围内导致疼痛和残疾的主要原因，目前尚无任何治疗手段能够阻止关节软骨的进行性破坏。近年来，间充质干细胞成为了治疗膝骨关节炎的新热点。 在近期发表的新文献中，研究人员对目前使用关节腔内注射脐带间充质干细胞治疗骨关节炎的临床试验结果进行系统分析，总共涉及97例KOA患者，结果如下： 关节内注射脐带间充质干细胞是安全的，可以改善膝骨关节炎患者的疼痛和功能障碍；与单次注射相比，多次注射脐带间充质干细胞效果更好；使用脐带间充质干细胞治疗膝骨关节可能是未来这一领域的主要方法。

▍ 新趋势：外泌体逐渐成为中枢神经系统疾病治疗的核心策略

近年来，越来越多的生物技术公司开始探索外泌体在中枢神经系统（CNS）疾病中的成药潜力。前段时间，韩国生物技术公司 S&E Biotech 自主研发的治疗中风的 microRNA 外泌体药物 SNE-101 引起了行业的广泛关注。据报道，该疗法于近日正式获得韩国食品药品安全部（MFDS）批准，启动 1b 期临床试验，这也是韩国首个进入临床阶段的外泌体疗法。SNE-101 来源于脐带间充质干细胞，并装载了具有增强神经再生的治疗性 microRNA，已在非人类灵长类动物模型中验证了其治疗效果与长期安全性。1b 期临床试验将评估该外泌体疗法在人体静脉给药的安全性、剂量限制性毒性和初步疗效，为后续更大规模的临床试验奠定基础。

▍ 药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》！

6 月 16 日，为落实《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53 号）有关要求，支持创新药研发，国家药监局发布了《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。其中提出：纳入创新药临床试验审评审批 30 日通道的申请，应当为中药、化学药品、生物制品 1 类创新药，能够按要求提交申报资料，并需满足以下条件之一：国家支持的重点创新药；入选国家药品监督管理局药品审评中心儿童药星光计划、罕见病关爱计划的品种；全球同步研发品种。

▍ 我国科研团队开发通用型抗衰间充质祖细胞疗法，开创多器官协同抗衰新路径

6月13日，中国科学院动物研究所刘光慧课题组联合首都医科大学宣武医院王思课题组及中国科学院动物研究所曲静课题组，在《细胞》（Cell）杂志发表研究论文，深入解析衰老调控机制，运用合成生物学方法对长寿基因通路进行重编程，成功构建了具有抗衰老、抗应激、抗恶性转化三重抗性的工程化人类抗衰型间充质祖细胞（SRC）。通过灵长类动物模型验证，研究发现SRC作为通用型细胞治疗载体，可显著延缓多器官衰老进程，为人类衰老干预提供了可定制的细胞治疗范式。