LifeX｜Treg 细胞探索罕见脑病 MSA，国内Ⅰ期临床完成首例治疗
出品｜搜狐健康
作者｜汪嘉祯
编辑｜袁月
2026年9月1日，首都医科大学附属北京天坛医院启动Treg细胞治疗多系统萎缩（MSA）的Ⅰ期临床试验，首位患者已经接受NP001细胞治疗。这也是Treg细胞疗法首次在MSA领域进入注册临床试验阶段。
首例受试者治疗后病情平稳、耐受性良好，目前没有观察到需要特别关注的安全问题。
MSA是一种进展较快的罕见神经退行性疾病。患者可能出现动作变慢、走路不稳、平衡障碍，还可能伴随血压调节异常、排尿困难等问题。目前仍缺少能够改变疾病进程的有效治疗。
这次进入临床的NP001，核心机制是调节异常免疫反应。
MSA患者脑内会出现异常蛋白沉积，同时伴随神经炎症和神经细胞损伤。近年来越来越多研究发现，T细胞可能参与这一过程。
2026年发表于《PNAS》的一项研究显示，MSA患者部分T细胞更容易处于活跃的炎症状态，也能识别与疾病相关的异常蛋白。研究者在患者脑组织中还发现了更多活化T细胞，提示异常免疫反应可能参与MSA的疾病进展。
NP001使用的是患者自身的调节性T细胞，也就是Treg细胞。这类细胞的主要作用，是抑制过强的免疫反应、维持免疫系统平衡。此次试验通过腰椎穿刺进行鞘内注射，将细胞输注至脑脊液中，希望更直接地作用于中枢神经系统，减轻局部异常炎症反应。
这项Ⅰ期临床试验纳入小脑型MSA和帕金森型MSA患者，包括单剂量递增、多剂量递增和剂量扩展阶段。现阶段最主要的任务仍是评估NP001的安全性和耐受性，同时观察疾病状态、生存期，以及血液和脑脊液中免疫相关指标的变化。
此前，NP001已经进入肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床研究；2025年，其MSA适应症临床试验申请获得受理。
首例治疗只是临床验证的开始。后续还需要观察Treg细胞治疗是否能够持续保持安全，并进一步判断它能否延缓MSA患者神经功能恶化。
Treg细胞疗法进入临床，为MSA提供了一条新的研究路径。它尝试从异常免疫反应入手，寻找保护神经功能、减缓疾病进展的可能。如果后续试验取得积极结果，这一方向有望为MSA患者增加新的治疗选择，也为免疫调节在神经退行性疾病中的应用积累更多临床证据。
参考资料：
北京天坛医院：Treg细胞治疗多系统萎缩首次注册临床试验启动，首例受试者病情平稳
PNAS: Cytotoxic T cell recognition of α-synuclein drives pathogenic immune responses in multiple system atrophy.