一项颠覆传统治疗方案的乳腺癌临床研究近日在国际顶尖肿瘤学期刊发表。

南都N视频记者获悉，广东省人民医院肿瘤医院副院长、博士研究生导师王坤教授团队领衔开展的neoCARHP研究（早期HER2阳性乳腺癌新辅助治疗优化研究）成果，于国际顶级临床肿瘤学期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO，影响因子43.4，中科院一区）正式发表。

该研究首次证实，对于早期HER2阳性乳腺癌患者，在新辅助治疗中省略卡铂，可在保障疗效的同时显著降低毒副反应。这一研究成果获得全球肿瘤领域专家高度认可，标志着此类乳腺癌治疗迈入“精准打击+副作用管理”的智慧治疗新阶段。

从“必须用”到“可以不用”的治疗理念革新

“要成为一名好医生，首先要能体会病人的感受。”王坤教授在接受南都N视频记者采访时表示。约十年前，他是国内最早将卡铂应用于乳腺癌新辅助治疗的专家之一，既见证了其疗效，也目睹了它带来的痛苦。

“部分患者使用卡铂后，会出现血小板和白细胞严重下降，并伴随疲劳、恶心呕吐等反应。”王坤教授回忆，“这些副作用不仅加重经济负担，更严重影响生活质量，甚至导致一些患者因无法耐受而中断治疗。”

本研究核心参与者、广东省人民医院乳腺肿瘤科高红飞博士进一步解释了传统方案的临床负担：“在含卡铂的标准方案下，几乎每个治疗周期患者都需要注射升白针或升血小板针，骨髓抑制的发生率高出约三四倍。这意味着患者需要更频繁地往返医院，治疗负担显著增加。”

正是基于这样的临床观察，王坤教授团队开始思考：在靶向治疗日益成熟的今天，卡铂是否仍然是“必需品”？能否通过“做减法”，在保障疗效的同时提升患者治疗安全性与耐受性？

经过严谨的临床试验设计，团队历时五年完成了这项名为“neoCARHP”的Ⅲ期开放标签非劣效性研究。

研究纳入全国15个中心的774名HER2阳性早期乳腺癌患者，按1:1随机分为两组：

一组接受含卡铂的传统标准方案（TCbHP）：紫杉类+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗（不含卡铂）；

另一组接受不含卡铂的新方案（THP）：紫杉类+卡铂+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗（标准方案）。研究主要终点为调整意向治疗人群的pCR率，核心目标是验证“去卡铂”方案是否非劣效于标准方案，同时降低治疗毒性。

该研究的创新之处在于直接聚焦“卡铂是否必要”的核心争议，正面比较两种方案的疗效与安全性。同时，采用非劣效性设计，大胆假设双靶时代省略卡铂不会显著削弱疗效。坚持患者获益导向，直击临床对提升生活质量的迫切需求。

关键研究结果：疗效不打折，安全性大幅提升

研究数据给出了明确答案：不含卡铂的THP方案病理完全缓解率（pCR）达64.1%，与含卡铂标准方案的65.9%相比，疗效完全相当。

数据显示，THP组pCR率达64.1%，TCbHP组为65.9%（绝对差异-1.8%，95%CI：-8.5~5.0；比值比0.93，95%CI：0.69~1.25；P=0.0089），统计学证实“去卡铂”方案疗效不劣于标准方案。

而在安全性方面，新方案的优势更为显著。试验组3-4级中性粒细胞减少、血小板减少等血液学毒性发生率大幅降低，与卡铂相关的疲劳、恶心呕吐等非血液学毒性也明显减少，患者治疗负担显著减轻。

“研究提供的高级别证据，支持临床医生根据患者肿瘤负荷、生物学行为、合并症及个人意愿，选择更温和、易管理的新辅助治疗方案，推动HER2阳性乳腺癌治疗向精准个体化迈进。”王坤教授解释道。

据估算，全球每年新发乳腺癌约230万例，其中HER2阳性型约占20%，而这部分患者中约有40%处于Ⅱ期。这意味着该研究成果每年可能惠及全球超过4万名患者。

从“练左手手术”到“被电刀误伤”的医者共情

王坤教授的医疗理念，根植于他对患者痛苦的真切感知，而这种感知甚至来源于一些亲身经历。

为了在手术中应对不同角度和操作方向，他曾有意识地进行了为期三个月的“左手专项训练”。坚持在日常生活中完全使用左手用筷子夹菜、吃花生米，以锻炼左手的灵活性与精细操作能力。通过这种“强行”训练，他最终达到了左右手在手术中都能熟练操作的程度。

“有的手术角度，用左手操作比右手更顺手，为了患者，我必须练好左手。”在接受南都N视频记者采访时，王坤教授解释道。

更难忘的是一次“意外教学”。在一次指导年轻医生手术时，老式电刀不慎戳到了他的手上。这次意外让他亲身体验了电刀灼伤的剧痛，伤口持续两周多才愈合。正是这次切肤之痛，让他对手术器械可能给患者带来的痛苦有了更深的理解。

此后，他在部分精细或敏感部位手术时，会主动选择创伤更小的手术刀而非电刀进行切割，以利于患者术后恢复。他将这种感悟总结为核心理念：“你要当一个好医生，你首先得有病人（的体会）。” 他认为，只有真正理解病痛，才能将心比心，并把这份理解转化为诊疗每一个细节中的关怀与优化。

“增效减毒”诊疗体系持续构建

实际上，这项“去铂”研究并非孤例，而是王坤团队构建“增效减毒”诊疗体系中的关键一环。

近年来，该团队围绕提升疗效、降低副作用进行了一系列探索。例如，通过调整“升白针”注射时间（从化疗后24-48小时推迟至72小时），在不影响升白效果的前提下，将患者的剧烈骨痛发生率降低了一半。该研究已在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上报道，并被列为年度重要进展。

同时，团队还在探索利用人工智能技术，试图在治疗前预测方案疗效，未来有望实现“一人一策”的精准治疗，避免无效治疗。

在早期诊断和预防方面，王坤教授介绍，其所在科室的原位癌诊断率高达20%（原位癌占所有乳腺癌的20%），意味着能更早发现疾病；同时，在癌症的预防上，他们从良性病变中识别出20%的癌前病变并提前干预，“让高危人群终身不得乳腺癌”。

“对于因基因突变需考虑预防性切除的患者，我们已发展出多种创新手段。例如，发现小结节可进行局部处理而非全乳切除，并且进行严密随访。如果患者选择切除，我们也可做到只切除腺体，放入假体，从而保护好皮肤和乳晕，外形完全不变不掉全乳，就像是给枕头换枕芯。”王坤教授介绍。

中国研究逐渐改写国际指南

这已不是王坤教授团队的研究首次影响国际临床实践。

2020年，王坤教授团队牵头开展了“neoCARH”“NeoCART”两项新辅助治疗的临床研究，其研究成果为世界乳腺癌治疗提供中国方案。“neoCARH”研究首次提出在HER2阳性乳腺癌新辅助阶段尽早用上靶向治疗，改变目前HER2阳性早期乳腺癌的新辅助治疗临床策略。

“NeoCART”研究成果展示了在三阴性乳腺癌传统新辅助方案中添加铂类可显著提高治疗效果，标示着三阴性乳腺癌新辅助治疗进入了“铂”时代。

2021年“NeoCART”入选美国NCCN乳腺癌指南，作为中国首个被该指南引用的新辅助临床研究，实现该领域中国数据“零的突破”。

2025年，王坤教授团队牵头开展的“neoCARHP”入选ASCO大会口头汇报，研究首次提出了降阶梯的治疗，使患者得到同样疗效的情况下减轻了患者毒副作用，提高患者生活质量。

“从学习国际标准，到参与制定标准，再到如今用高水平研究引领标准变革，我们走过了漫长的道路。”王坤教授感慨道，“现在他们已经主动邀请我们在国际大会上作报告，认可我们的数据和质量。”

王坤教授进一步分享其初衷，“neoCARHP研究源于我们对患者长期生活质量的关注。我们不再仅仅追求肿瘤的消失，更追求患者能够有尊严、高质量地完成治疗，回归社会。这项研究的结果令人鼓舞，它告诉我们，在精准靶向治疗时代，通过科学的‘减法’，我们完全有可能为患者找到疗效与生活质量的最佳平衡点。”

专家介绍：

王坤

广东省人民医院肿瘤医院副院长

博士研究生导师

CSCO和CBCS乳腺癌专委会常委

2019年国之名医获得者

2021年NeoCART研究入选美国NCCN乳腺癌指南

2023年人民好医生-乳腺癌领域杰出贡献奖获得者

高红飞

医学博士 硕士研究生导师

广东省人民医院乳腺肿瘤科主治医师

专注于乳腺癌的基础和临床研究。相关临床研究获得肿瘤学领域国际最高级别会议-2025年美国临床肿瘤学年会（ASCO）的口头报告。

2021年国家肿瘤质控中心乳腺癌规范诊疗能力MDT大赛全国总冠军

2021年 “叁星辉映”全国乳腺癌MDT大赛全国总冠军

以第一作者发表SCI文章10余篇

主持国家自然科学基金1项

采写：南都N视频记者 伍月明 通讯员 郝黎 张蓝溪 张诚斌