近日，由中国妇幼保健协会主办、中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会承办的第十二届中国脐带血大会在北京举行。会议期间，中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培、复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文、福建医科大学附属协和医院血液科主任李乃农、上海血液研究所副所长李军民分别接受了《健康报》记者的专访，介绍了脐带血在疾病诊疗中展现出的独特优势与价值。

方建培：脐带血造血干细胞移植治疗急性白血病有独特优势

在急性白血病的治疗体系中，造血干细胞移植是重要手段之一，而脐带血凭借独特优势，正成为急性白血病治疗的“潜力供体”。会上，方建培分享了“脐带血造血干细胞移植在急性白血病治疗中的临床价值与预处理策略”相关观点和进展，得到与会者的共鸣。

方建培指出，脐带血造血干细胞移植的价值在于适配性与安全性的双重优势。不同于骨髓造血干细胞移植对“全相合供者”的高依赖，脐带血造血干细胞移植非血缘配型仅需4～6个位点相合即可使用，可大幅降低患者的等待成本，尤其对儿童、罕见组织相容性抗原（HLA位点）等难以找到供者的群体而言，脐带血堪称“及时雨”。同时，脐带血中免疫细胞发育尚未成熟，相较于传统供体，移植物抗宿主病（GVHD）的发生率和严重程度显著降低，对身体耐受较差的患者来说，有利于降低治疗风险。此外，脐带血“实物储存”的特性也不容忽视，公共脐血库的标准化冻存可实现即取即用，能有效避免供者临时退出、身体条件不符等意外情况发生。

方建培强调，预处理方案是脐带血造血干细胞移植成功的关键。脐带血的特性决定了预处理方案不能照搬传统移植模式。“脐带血造血干细胞数量相对有限，因此预处理方案需要在‘清除患者病变细胞’与‘保留脐带血造血干细胞植入空间’之间找到平衡。”他解释，临床中医生会根据脐带血的细胞数量、患者年龄与身体状况，选择不同预处理方案：对细胞数量充足的年轻患者，采用清髓方案，以彻底清除病灶；对细胞数量偏少、老年或合并基础病的患者，则采用减低强度方案，优先保障植入安全性。另外，由于GVHD发生率和严重程度相对较低，预处理中可适当减少免疫抑制药物的使用，既能减轻药物副作用，也能保留一定的“移植物抗白血病效应”，进一步降低急性白血病复发风险。

谈及脐带血造血干细胞移植的推广，方建培认为有两个问题亟待解决：一是应增加公共脐带血库的脐带血资源储备；二是应不断加强专科医生培训，普及相关技术。“脐带血造血干细胞移植不是替代选项，而是急性白血病治疗的重要补充。”方建培表示，随着预处理方案的优化、脐带血扩增技术的成熟，脐带血造血干细胞移植将为更多急性白血病患者带来治愈希望。

翟晓文：用足脐带血资源 助力更多患者早日康复

翟晓文结合团队的10年临床实践，系统阐述了脐带血移植在治疗儿童难治性炎症性肠病中的独特价值。

翟晓文详细解析了脐带血移植的4大优势。首先，遗传因素尤其是单基因突变与儿童难治性炎症性肠病密切相关。常规的生物制剂和外科手术在治疗此类疾病时难以实现对患儿症状的长期缓解，而造血干细胞移植，特别是脐带血移植则展现出了治疗潜力。其次，相较于外周血干细胞移植和骨髓移植，脐带血移植具有流程标准化且对供者无损害的优势，医疗团队可直接从脐血库中快速调取配型样本，降低治疗的时间成本。再次，脐带血移植对低体重的患儿（体重小于30千克）非常友好，单份脐带血即可提供满足治疗的足量干细胞。最后，脐带血干细胞具有多向分化潜能，移植后可在患儿体内自我更新并分化为多种功能细胞，促进患儿受损器官和系统功能的重建。

“2015年，复旦大学附属儿科医院完成了该院第一例极早发炎症性肠病患儿的脐带血移植手术。”翟晓文说，“经过10年的发展，医院已累计为近150名难治性炎症性肠病患儿完成了移植手术，总体治愈率在77%左右，相较于传统的生物制剂治疗具有明显优势。目前，复旦大学附属儿科医院正致力于进一步优化治疗策略。一是强化早期筛查与诊断，推动移植时机前移。在既往临床实践中，部分患儿出现肠造瘘或发生反复感染后才接受移植治疗，导致了疗效受限。医院旨在推进早期筛查，实现早诊早治，提升移植治疗效果。二是开展对14岁以上患者治疗的探索。目前，对于这类患者来说，虽然通过治疗和护理能够提升生存质量，但仍难以实现完全治愈。接下来，医院将进一步优化治疗策略，开展回顾研究，帮助更多患者重获健康。”

翟晓文对继续挖掘脐带血的科研和疾病治疗潜力充满期待。她表示，脐带血是天然的细胞库，富含造血干细胞、T细胞、NK细胞等多种重要细胞。近年的临床实践和延伸研究证实，这些细胞在治疗疑难复杂疾病和开展延伸研究方面具有重要价值。在直接进行移植治疗层面，血液科、肿瘤科、神经科等专业的医疗团队都曾尝试通过脐带血造血干细胞移植技术治疗复杂疑难病例，并实现了对部分罕见病患者的治愈。在开展脐带血相关延伸研究方面，2025年的诺贝尔生理学或医学奖授予了开展调节性T细胞研究的科学家，进一步推动了这一领域的研究和成果临床转化，也为肿瘤等疾病的诊疗开辟了新思路。“希望行业能用足脐带血这一重要的生物资源，助力更多疑难复杂疾病患者早日康复。”翟晓文说。

李乃农：希望每一位恶性血液病患者都用上脐带血

李乃农表示，单倍体融合脐带血造血干细胞移植技术在治疗恶性血液病方面具有独特价值。在单倍体造血干细胞移植治疗方案中加入脐带血，可明显提升救治成功率。在提高配型匹配成功率方面，单倍体造血干细胞移植技术仅需人类白细胞抗原（HLA）半相合即可开展治疗，突破了人类白细胞抗原全相合供者稀缺的瓶颈。脐带血也具备供者与受者HLA半相合就能开展治疗的优势，并且治疗团队可在脐带血库中快速为患者匹配符合要求的脐带血，实现对患者的快速救治。

“单份脐带血移植重建速度较慢，可能增加患者感染的风险，但将其作为单倍体造血干细胞移植治疗方案的补充，不仅能有效解决单倍体造血干细胞移植复发难题，还可加速患者中性粒细胞和血小板的恢复，降低患者的中重度慢性移植物抗宿主病的发生率，改善患者生活质量，大幅提升患者的长期无病生存率。”李乃农说。

在谈及单倍体融合脐带血造血干细胞移植技术方案在治疗大体重恶性血液病患者的优势时，李乃农表示，单份脐带血中的造血干细胞数量有限，常在救治大体重患者时面临挑战。单倍体融合脐带血造血干细胞移植技术，由单倍体与脐带血共同为患者提供治疗所需的造血干细胞，这让救治大体重的患者成为了现实。

李乃农以实际案例佐证了单倍体融合脐带血造血干细胞移植治疗方案的疗效：其团队10年来已为100余名恶性血液病患者实施治疗，其中多为难治复发型病例，现在这些患者中的许多人都恢复顺利，并已回归社会。谈及自己印象最深刻的患者时，李乃农说：“有一位由骨髓增生异常综合征发展为白血病的患者，从2016年我们为他完成治疗，到现在已经9年多的时间了。目前，患者恢复良好。”

“我希望每一位恶性血液病患者都用上脐带血。”李乃农说，“脐带血具有副作用少、治疗效果好的特点，是临床治疗中极具价值的资源。”他呼吁社会各界重视脐带血的储存与应用，让每一位需要的患者都能及时获得这份“生命礼物”。他表示，将持续带领团队优化单倍体融合脐带血造血干细胞移植治疗方案，让更多恶性血液病患者获得治愈的机会。

李军民：脐带血输注 为老年急性髓系白血病患者提供治疗新选择

老年急性髓系白血病（AML）的治疗是临床的难点，李军民带领团队探索的脐带血输注疗法，为这一疾病患者提供了温和且有效的治疗新选择。

李军民表示，不同于传统的脐带血造血干细胞移植，脐带血输注在老年AML治疗中展现出独特优势。首先是适配性更高，老年患者常合并高血压、糖尿病等基础病，脐带血造血干细胞的免疫原性低，移植物抗宿主病发生率相对较低，可大幅降低治疗风险；其次是可及性更强，公共脐带血库的标准化储存，让患者无需等待供者配型，最快可在1周内启动治疗，避免了病情进展带来的风险；最后是操作更灵活，脐带血输注可采用低强度预处理方案，对患者身体的损伤更轻，即使是80岁以上的高龄患者也能耐受。

“我们的研究已经证实了脐带血输注的安全性，初步数据显示，在接受治疗的老年AML患者中，近60%实现了3年的无血液学复发生存。”李军民表示，在老年AML临床治疗中，会根据患者的身体状况量身定制治疗方案，比如对脏器功能较弱的患者，适当降低预处理强度；对高风险患者，联合靶向药物提升疗效。李军民坦言，目前老年AML治疗总体生存率还不够理想，对此，其团队正探索靶向治疗联合脐带血输注技术，改变患者的骨髓微环境，提高抗白血病的能力。团队已在小样本患者中看到疗效的提升。

谈及疗法的推广，李军民提出三个方向：一是完善脐带血资源储备，二是逐步降低经济门槛，三是提升公众的认知。“脐带血在老年疾病治疗中的应用价值才刚刚被挖掘，公众需要更多这方面的科普。”李军民说。他表示，脐带血输注的探索，为老年患者提供了疗效与生活质量兼顾的选择，并且随着研究的逐步深入，这份来自“生命之初”的资源或许能成为老年AML患者治疗的常规选择。

文：刘欣茹 张健

编辑：王政清

审核：万懿 王朝君