出品 | 搜狐健康

作者 | 吴施楠

编辑 | 袁月

在重症肌无力的治疗进程中，患者对治疗效果与满意度的评价，如同“隐形的指挥棒”，深刻影响着其长期治疗依从性及面对疾病的心态。然而，受专业知识壁垒的限制，患者与医生对治疗效果的评判标准往往大相径庭，这一差异成为提升治疗质量的阻碍之一。

6月21日，在“给力人生不将就”—2025重症肌无力关爱月活动暨患者“双达标”护航行动启动会上，国内首份《重症肌无力治疗满意度调研报告》（以下简称，《报告》）发布。

该《报告》以国内近千名重症肌无力患者和医生的调研数据为基础，系统剖析了患者对现有治疗的满意度与治疗期望，深度揭示了医患双方在治疗目标认知上的观念差异，以及诊疗沟通中存在的实际问题，为全面了解重症肌无力群体的治疗现状提供了重要参考，也为后续优化诊疗策略、切实提升患者生活质量提供了帮助。

医患感知存差异

《报告》显示，针对治疗满意度，患者呈现出“心口不一”的状态——超七成患者（74.2%）自评对当前的治疗效果满意，但多个维度的数据同时表明，超四成患者（43.2%）实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，即治疗未“达标”。

总体而言，医生对治疗的满意度比患者更高（93.7% vs 74.2%），且医患对治疗满意度的感知存在差异——388名患者自评治疗未“达标”，其中180人的主治医生认为其治疗效果良好；242名患者自评副作用不耐受，其中103人的主治医生认为有副作用但可控。

调研牵头专家、北京协和医院神经科主任医师管宇宙教授分析，医患对治疗满意度的差异有多方面原因，医生普遍更关注肉眼可见的症状等生理指标，但患者还追求容貌、社交、情绪、心理等体验，这些需求在有限的门诊时间里很难被观察到或沟通清楚。

“医生与患者在治疗满意度上存在认知差距的现象揭示了双方对疾病控制及理想治疗效果的理解差异。这种差距恰恰是推动医疗改进的动力与切入点。通过调研，我们可进一步细化医疗管理方向，涵盖药物治疗、患者管理、心理支持、认知支持等，从而构建全方位的管理体系。”管宇宙教授说。

副作用受患者关注

长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统治疗方案为主。在长期治疗过程中，许多患者虽然症状得到改善，但也经历了药物副作用的影响。

《报告》中，约四成患者（39.4%）将减轻治疗副作用列为当下最主要的治疗目标，超过症状控制、防止复发。排名前三的副作用分别为：外貌发胖如“满月脸”、情绪波动或失眠、腹泻腹痛，而这些问题也导致患者产生容貌自卑、焦虑、正常社交工作受限等深层次影响。

调研还发现，有54.5%的患者即便治疗未“达标”，仍选择维持现有治疗方案。“现有方案虽有副作用但能忍”“不愿折腾”是两大主要原因，显示出部分患者“将就治”的心态。

管宇宙教授指出，重症肌无力的治疗没有所谓的100分，患者需客观理性地接受与疾病长期共存的现实，医生也需要及时与患者沟通，帮助患者了解治疗的进展，保持对治疗的合理预期。实现疗效和安全性的双达标，这是医患共同的治疗目标。

生物靶向制剂助力患者“双达标”

目前，国内外多个诊疗权威指南和共识都将“双达标”列为重症肌无力的治疗目标。第一重达标是疗效达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是安全性达标，即治疗副作用最小化，包括治疗副作用≤1级，口服激素剂量≤5mg/天。只有实现“双达标”，患者才能真正意义上回归生活。

过往，激素和免疫抑制剂等传统疗法虽然能在一定程度上改善患者的肌无力症状，但在疾病长期控制及安全性方面均存在不足，无法满足患者恢复正常生活的需要。如今，重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗时代，近两年已有多款生物制剂获批上市。以艾加莫德为例，作为国内首个FcRn拮抗剂，在改善疾病症状、起效时间、长期安全性等方面显示出优势。

北京医院神经内科主任医师殷剑教授表示，对于患者来说，短期“双达标”意味着迅速控制症状，降低危象和疾病恶化风险。长期“双达标”能降低激素用量，最大程度地减少副作用。重症肌无力患者规律使用生物靶向制剂，有望实现短期和长期双达标，回归正常生活。

每周一次！正确使用评估工具

作为一种慢性疾病，重症肌无力病程长，疲劳、感染等多种因素都会诱发疾病的复发和加重。因此，对病情的评估和管理尤为重要。ADL评估工具可以直观记录症状波动和激素用量，判断是否实现“双达标”。但《报告》显示，仅不到一成患者能每周一次规律使用ADL评估工具。

四川省人民医院罕见病医学中心主任谈颂教授表示，患者每周一次ADL量表自评，做几道选择题就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活动能力。一方面患者居家就能直观了解病情控制情况，另一方面也能帮助医生量化地识别症状控制不佳或副作用不耐受的患者。

谈颂教授介绍，ADL得分越高表明疾病对日常生活的影响越大，0或1分是理想的达标成绩。当ADL评分≥5分，说明症状控制不够理想，需尽快联系医生复诊；当ADL评分中，延髓部分得分≥2分，说明吞咽、说话、咀嚼受到明显影响，也应联系医生复诊。